아리바이오가 개발 중인 치매 치료제 ‘에이알 1001(AR1001)’의 국내 임상 3상((Polaris-AD) 계획이 29일 식품의약품안전처의 승인받았다. 지난 6월 임상 3상 계획을 신청한지 2개월 만이다.

국내 임상 3상은 아리바이오가 2027년까지 진행할 계획인 AR1001의 글로벌 임상 계획에 포함된 것이며, 아리바이오와 삼진제약이 공동으로 진행한다.

이번 임상 3상은 초기 알츠하이머병 환자를 대상으로 하며 52주 동안 AR1001의 유효성과 안전성을 평가할 예정이다. 이중 눈가림, 무작위배정, 위약 대조 방식으로 분당서울대병원에서 진행되며, 모집 대상 환자는 150여명이다.

AR1001은 발기부전 치료제 ‘실데나필’과 유사한 ‘미로데나필’을 개선한 다중기전 경구용 치매 치료제다. AR1001의 대표적인 기전(약물이 질병에 작용하는 원리)은 △PDE5(생리활성 물질을 분해하는 효소) 억제를 통한 신경세포 사멸 억제 △자가 포식(Autophagy)의 활성화에 의한 독성 단백질의 축적 억제 △인지 기능에 중요한 시냅스 가소성의 회복 △ 뇌 미세혈관 이완 작용을 통한 뇌 혈류 증가 효과 등이다.

미국에서 초기-중증도 알츠하이머 환자 210명을 대상으로 진행한 AR1001 임상2상(10mg, 30mg 투여)에서 뇌혈류가 증가하고 독성 단백질이 감소했다. 또 장기 안전성과 내약성이 우수한 것으로 나타났다. 경증환자에게 30mg을 투여한 결과 인지기능 평가지표가 통계적으로 유의미하게 향상되었다.