분자표적치료는 분자표적치료 약제를 사용해 치료하는 것을 일컫는다. 분자표적치료제는 암의 성장과 발암에 관여하는 특정한 표적 물질 또는 인자만을 선택적으로 억제함으로써 정상 세포에 영향을 주지 않고 암세포만을 공격하는 약제다.

일반적으로 대장암 치료에 사용하는 분자표적치료제는 두 가지가 대표적이다. 하나는 암세포에서 많이 발현되는 표피세포 성장인자 수용체를 차단하는 세툭시맙(제품명 얼비툭스)이고, 나머지는 암의 성장과 전이에 필요한 새로운 혈관의 생성을 억제하는 베바시주맙(제품명 아바스틴)이다.

간암과 신장암, 갑상선암 치료에 사용하는 분자표적치료제는 소라페닙(제품명 넥사바)이다. 소라페닙은 세포 내에서 신호 전달에 관여하는 효소인 티로신키나아제의 작용을 억제해 암세포의 증식을 억제한다. 또한 유방암과 위암 치료에 사용하는 분자표적치료제는 트라스투주맙(제품명 허셉틴)이다. 트라스투주맙은 종양 세포가 과잉으로 증식하는데 관여하는 특정 단백질과 선택적으로 결합해 증식을 억제하고 사멸시킨다.