서울대병원이 최근 자체 생산한 ‘CAR-T’ 치료제를 18세 백혈병 환자에 투여해 치료에 성공했다. 

치료 대상은 25세 이하의 재발성·불응성 급성림프모구백혈병 환자며, 서울대병원 소아청소년과 강형진 교수팀이 연구자 주도로 병원생산 CAR-T 임상연구를 진행 중이다. 서울대병원은 국내 병원 최초로 CAR-T 치료제 생산부터 투여 후 환자 치료까지 전 과정을 진행했다. 

이번에 CAR-T 치료제를 투여 받은 첫 환자는 필라델피아 염색체 양성 최고위험 급성림프모구백혈병 환자다. 이전에 조혈모세포이식을 받았으나 재발했고 신규 표적치료제 복합요법으로 관해가 왔지만 다시 미세재발을 하여 더 이상의 치료가 어려운 상태였다. 

서울대병원은 2월 15일 환자의 말초혈액에서 림프구를 모은 후 16일부터 바로 CAR-T 치료제 생산을 시작, 정확히 12일 만에 성공적으로 생산을 완료해 2월 28일, 환자에게 CAR-T세포 치료제를 투여했다. 환자는 CAR-T 투여 후에 대표적인 동반 면역반응인 사이토카인 방출 증후군이 생겼지만 잘 치료되어 3월 17일에 건강하게 퇴원했으며 3월 28일 추적 골수검사를 진행한 결과, 백혈병 세포가 완전히 사라진 것을 확인했다. 

환자는 특별한 부작용 없이 건강한 상태이며 현재까지 두 명의 환자에게 CAR-T를 투여했다.

‘CAR-T 치료'는 환자 혈액에서 얻은 T세포(면역세포)가 암을 잘 인식할 수 있도록 유전자 조작을 거친 뒤 다시 환자의 몸속에 집어넣는 맞춤형 치료다. 특히 면역세포가 암세포만을 정확하게 표적하면서도 체내 정상세포 손상을 최소화해 획기적인 최신 치료법으로 주목받고 있다.

그러나 혁신적인 치료제이지만 고비용으로 인해 CAR-T 치료 접근이 어려웠었는데 서울대병원이 국내 환자를 위해 2018년부터 개발을 시작한지 약 4년 만에 성공한 것이다. 과거에는 CAR-T를 생산하기 위해 많은 인력과 장비가 필요했으나 서울대병원이 Miltenyi Biotec사의 자동화 생산기계를 도입하면서 자체 CAR-T 생산 시스템을 구축할 수 있었다.

연구 책임자인 강형진 교수는 "이번 연구는 연구기관인 병원이 CAR-T를 직접 생산해서 환자에게 투여 후 치료 관리까지 가능한 통합 시스템을 구축했다는데 큰 의미가 있다”며 “향후 국내에서 개발되고 있는 많은 신규 CAR-T 후보물질이 서울대병원의 시스템을 통해 쉽게 임상에 진입하기를 바란다”고 말했다.