'사람의 생명 및 건강에 미치는 영향이 불확실하거나 그 위험도가 큰 임상연구'라는 뜻의 고위험 첨단재생의료 임상연구가 소아 백혈병 치료 분야에서 첫 발을 뗐다. 

8일 보건복지부와 식품의약품안전처는 강형진 서울대병원 소아청소년과 교수가 신청한 임상연구 계획을 승인했다고 밝혔다. ‘키메라항원수용체 T세포(CAR-T세포)'를 활용해 소아백혈병을 치료하는 고위험 첨단재생의료 임상연구가 국내에서 처음으로 승인된 것이다.   

이는 지난해 9월 ‘첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법령(이하 첨단재생바이오법)' 시행 후 첫 고위험 첨단재생의료 임상연구다. 

이번에 승인된 임상연구는 CAR-T를 사용한 소아청소년 급성림프모구백혈병 환자의 치료가 목적이다. 급성림프모구백혈병은 백혈구 중 림프구 계열의 세포가 악성으로 증식하는 질환으로 소아 백혈병의 약 80%를 차지한다. 

소아청소년 급성림프모구백혈병 환자들은 그동안 항암화학요법 등의 치료를 받아왔으나, 재발성·불응성 환자의 경우 기존 치료로는 백혈병 세포가 감소하지 않아 치료에 한계가 있었다. 또한 기존의 항암화학요법은 과도하게 빠른 속도로 증식하는 세포를 공격하는 원리로, 빠르게 증식하는 암세포뿐만 아니라 기존의 증식 세포(골수, 점막, 머리카락 등)를 동시에 공격하는 문제도 있었다. 

CAR-T를 사용한 치료는 암세포만을 정확히 표적으로 삼으면서 체내 정상 세포 손상을 최소화해 치료의 효과도 높이며, 기존 치료의 부작용도 최소화할 것으로 기대된다. CAR-T는 면역세포(T세포)의 수용체 부위와 암세포 표면의 특징적인 항원 인식 부위를 융합한 유전자를 환자의 T세포에 도입한 것으로, 암세포의 표면 항원을 특이적으로 인지해 공격하는 기능을 갖는 세포다. 

이번 연구는 ‘사람의 생명 및 건강에 미치는 영향이 불확실하거나 그 위험도가 큰 임상연구(첨단재생바이오법 제2조 제3호 가목, 이하 ‘고위험 임상연구’)'로, 이전의 치료와는 다른 획기적인 방법으로 희귀난치 질환자들의 치료 등이 가능하나 위험도가 높은 만큼 안전성과 유효성에 대한 세밀한 심사가 요구됐다. 특히 고위험 임상연구는 임상연구 계획 등에 대해 첨단재생바이오법 상 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회의 심의를 거쳐 식약처 승인을 받은 후에 연구를 할 수 있다.