급성골수성백혈병 약 '오뉴렉' 출시...먹는 유지요법 치료제로 첫 허가

급성골수성백혈병(AML) 유지요법 치료제인 '오뉴렉(성분명 아자시티딘)'이 16일 출시됐다. 급성골수성백혈병 경구용 유지요법 치료제로 국내에서 처음 허가 받았으며, 1일 1회 먹는 약이다.

오뉴렉은 지난해 3월 식품의약품안전처의 허가를 받았는데, 허가 받은 치료 항목은 ‘유도요법 이후 완전관해 또는 불완전한 혈액학적 회복을 동반한 완전관해를 달성하고, 조혈모세포이식이 적합하지 않은 급성골수성백혈병 성인 환자의 유지요법 치료’다.
 

급성골수성백혈병은 적혈구, 백혈구, 혈소판을 생산하는 골수구계 모세포에서 발생하는 급성 백혈병이다. 급성골수성백혈병은 완전관해 달성 후 조혈모세포이식을 통해 완치를 기대할 수 있지만 50~75%의 환자는 고령, 동반질환, 이전 치료에서의 독성 등으로 인해 조혈모세포이식을 받지 못한다. 조혈모세포이식을 받지 못하면 재발 전까지 관해 상태를 유지할 수 있는 효과적인 치료법이 없기 때문에 재발 위험이 매우 높다.

가톨릭대학교 서울성모병원 혈액병원장 김희제 교수는 "급성골수성백혈병은 완전관해에 도달하더라도 이후 적절한 치료가 동반되지 않으면 1년 이내에 절반 정도의 환자들이 재발을 경험할 만큼 공격적이고 치명적"이라며 "특히 조혈모세포이식이 불가한 환자들은 완전관해 상태를 유지시킬 수 있는 치료가 반드시 필요하다”고 말했다.

오뉴렉은 완전관해 또는 불완전한 혈액학적 회복을 동반한 완전관해 달성 후 조혈모세포이식이 적합하지 않은 급성골수성백혈병 환자들을 대상으로 진행된 QUAZAR AML-001 임상시험 결과, 오뉴렉군의 전체생존기간 중앙값(mOS)은 24.7개월이었으며 위약군은 14.8개월로 나타나 환자 사망위험 감소 효과를 확인했다.

무재발생존기간(RFS) 중앙값에서도 오뉴렉은 10.2개월, 위약군은 4.8개월로 집계돼 유의하게 연장된 RFS를 보여 재발 위험 감소 효과까지 입증했다.