만성골수성백혈병 치료제 '셈블릭스', 국내 사용 허가

한국노바티스㈜(대표 유병재)는 만성골수성백혈병 치료제 ‘셈블릭스(성분명: 애시미닙)’가 지난 9일 식품의약품안전처로부터 국내 사용 허가를 받았다고 밝혔다. 치료 대상은 ‘2가지 이상의 티로신 키나아제 억제제(TKI)로 치료를 받은 적이 있는 만성기의 필라델피아 염색체 양성 만성골수성백혈병(Ph+CML) 성인 환자’다.

만성골수성백혈병은 골수구계 세포가 백혈구를 만드는 과정에서 생긴 악성 혈액질환으로, 진행 속도는 느리지만 치료하지 않을 경우 급성백혈병으로 진행될 수 있다. 이 경우 비장비대 및 빈번한 감염과 출혈 등이 발생할 수 있다.

기존에는 만성골수성백혈병 환자 치료에 TKI를 주로 사용하는데, 이 약은 불내성 또는 내성으로 인해 치료가 제한될 수 있고 치료 차수가 길어질수록 실패율이 증가한다.

이에 반해 셈블릭스는 백혈구를 증식시키는 근본 원인인 BCR-ABL1의 활성을 억제하는 기전으로, 최초이자 유일한 STAMP(Specifically Targeting the ABL Myristoyl Pocket, ABL 미리스토일 포켓 특이 표적) 억제제로도 불린다. 이를 통해 BRC-ABL1에 높은 특이성을 보이며, 기존 치료제에서 발생하던 만성골수성백혈병 환자의 내성 및 불내성과 관련된 BCR-ABL1 유전자의 돌연변이로 인한 내성 발생 가능성이 낮다.

이번 허가는 2가지 이상의 TKI 치료를 받은 만성기의 필라델피아 염색체 양성 만성골수성백혈병(Ph+ CML-CP) 환자에서 임상적 유용성과 안전성 프로파일을 확인한 ASCEMBL 3상 임상연구를 근거로 이루어졌다. 연구 결과, 셈블릭스는 대조군인 보수티닙 투여군 대비 24주차 MMR 비율을 약 2배 개선한 것으로 나타났으며, 이상 반응으로 인한 투여 중단 비율에서도 셈블릭스군은 5.8%로 대조군의 21.1% 대비 약 1/4 수준으로 감소시키며 안전성 프로파일까지 확인했다.

지난 6월 유럽혈액학회(European Hematology Association)에서 발표된 ASCEMBL 임상 장기 추적 연구에서도 셈블릭스는 장기간 투여에서도 일관된 임상적 유용성과 안전성 프로파일을 확인했다.

2014년부터 셈블릭스 1상 임상연구를 주도한 을지대학교병원 혈액내과 김동욱 교수는 “만성골수성백혈병 환자들은 평생 표적항암제를 복용해야 하는 만큼 경제적 부담이나 장기간 복용에 따른 부작용, 내성 발생 등의 어려움을 겪고 있다”며 “4세대 표적항암제인 셈블릭스는 기존 표적항암제 대비 높은 주요 유전자반응 달성 및 장기 지속 효과 등 임상적 유용성과 부작용이 비교적 적은 안전성까지 확인한 만큼 기존 환자와 의료진들의 미충족 수요를 해결해 줄 수 있는 치료제가 될 것”이라고 덧붙였다.